Planu wciąż nie ma, ale... Wiceminister zdrowia o działaniach dla pacjentów z chorobami rzadkimi

Większa refundacja leków sierocych, certyfikowane ośrodki, specjalny dostęp do leków ratujących życie i tych, które są dopiero na etapie badań – takie obietnice złożył podczas obchodów Dnia Chorób Rzadkich, 28 lutego 2017 r., wiceminister zdrowia Krzysztof Łanda. Według jego zapewnień, w tym roku w życie wejdzie wyczekiwany od lat Narodowy Plan dla Chorób Rzadkich.

Choroby rzadkie dotykają 8 proc. Polaków. To często schorzenia mocno wyniszczające organizm, skutkujące poważną niepełnosprawnością. Jednocześnie osób z poszczególnymi chorobami jest tak mało, że lekarze często nie potrafią ich rozpoznać i na diagnozę chorzy czekają średnio cztery lata.

Problemem jest też brak dostępu do tzw. leków sierocych, czyli stosowanych w chorobach rzadkich, oraz placówek specjalistycznych. Rozwiązaniem choć części problemów miał być Narodowy Plan dla Chorób Rzadkich, który – wedle zapowiedzi Ministerstwa Zdrowia – miał zostać przyjęty jeszcze w 2016 r.

Marihuana lekiem sierocym

- Plan dla Chorób Rzadkich jest już praktycznie opracowany – zapewnił wiceminister Krzysztof Łanda podczas warszawskiej konferencji 28 lutego 2017 r. – Dokument ten został poddany wewnętrznej korekcie. Do przygotowania pozostał nam jeszcze jeden rozdział, który musimy przygotować wspólnie z Ministerstwem Rodziny, Pracy i Polityki Społecznej. Dotyczy on opieki społecznej i jeszcze nie mamy konsensusu co do jego zapisów.

Wiceminister zapewnił, że gdy ten ostatni rozdział zostanie uzgodniony z resortem rodziny, całość trafi pod obrady rządu. Krzysztof Łanda podkreślił też, że oprócz Narodowego Planu jego resort podjął także szereg działań, które odpowiadają na potrzeby osób z chorobami rzadkimi.

- W tej chwili refundujemy 33 leki sieroce. Z tego 11 trafiło do refundacji w 2016 roku. To niewątpliwy postęp – zwrócił uwagę Krzysztof Łanda. – Minister Konstanty Radziwiłł zmienił podejście do refundacji leków sierocych z utylitarnego na egalitarne, uwzględniające nie kwestie ekonomiczne, ale dobro pacjentów.

Jako inny ważny krok swojego przełożonego wiceminister zdrowia wskazał wprowadzenie refundacji leków produkowanych z konopi indyjskich, sprowadzanych do Polski w ramach importu docelowego. Korzystają z tego pacjenci z tzw. padaczkami lekkoopornymi, które również są chorobami rzadkimi.

Dobro pacjenta zamiast rachunku ekonomicznego

Jednak naprawdę wielką zmianę ma, wedle ministra, przynieść przygotowywana nowelizacja ustawy refundacyjnej.

- Zmieniamy podejście do refundowania leków z utylitarnego na egalitarne – podkreślił raz jeszcze Krzysztof Łanda. – Nowelizacja wprowadza mechanizm uzasadnienia ceny, zamiast klasycznej analizy ekonomicznej.

Ma to oznaczać, że przy wskazywaniu leków do refundacji dobro pacjenta ma być stawiane przed rachunkiem ekonomicznym. W przypadku leków sierocych jest to niezwykle ważne – są one często niezwykle drogie w produkcji i z racji niewielkiej liczby pacjentów nieopłacalne dla firm farmaceutycznych. Przez to leki te osiągają niezwykle wysokie ceny. Nowy model refundacji ma zapobiec przerzucaniu nadmiaru kosztów na pacjentów i ułatwić wprowadzanie do obrotu innowacyjnych terapii.

Współczucie w medycynie

- Oprócz tego, nowelizacja ustawy refundacyjnej będzie zawierać mechanizm compassionate use, czyli możliwość dostępu do danej technologii leczniczej, gdy jest ona jeszcze w fazie badań klinicznych – uzupełnił Krzysztof Łanda.

To właśnie dzięki temu mechanizmowi w wielu krajach Europy Zachodniej udostępniano chorym Nusinersen, pierwszy lek na rdzeniowy zanik mięśni (SMA). Podobną rolę do compassionate use pełni inny mechanizm, który resort chce wprowadzić do polskiej służby zdrowia, czyli ratunkowy dostęp do technologii lekowej.

- Pojawiają się doniesienia medialne o tym, że minister zdrowia odmówił refundacji danego leku dla indywidualnej osoby – opowiadał wiceminister. – Pomimo wyroku sądu, który nakazuje przeprowadzenie jeszcze raz procesu refundacyjnego, minister ma związane ręce. Jeżeli lek został zarejestrowany w procedurze centralnej, a leki sieroce są w ten sposób rejestrowane, to nie można go refundować w imporcie docelowym. Nawet jeżeli jest on niedostępny w Polsce. My to zmieniamy. Jeśli ustawa o ratunkowym dostępie do technologii lekowej wejdzie w życie, minister zdrowia będzie mógł zrefundować w imporcie docelowym leki, które są nawet zarejestrowane w centralnej procedurze, ale nie są dostępne w Polsce.

Oprócz tego, jak tłumaczył Krzysztof Łanda, w wyjątkowych przypadkach minister zdrowia będzie miał możliwość zareagować i doprowadzić do tego, by pacjent otrzymał lek ratujący życie, który nie jest dostępny w Polsce. Ta procedura, wedle zapewnień Krzysztofa Łandy, będzie miała charakter precedensowy. Jeżeli więc jeden chory otrzyma możliwość stosowania danego leku, to w takiej samej sytuacji będzie mógł się na to powołać.

„Bezdomni” pacjenci

Innym postulatem, zgłaszanym przez środowisko chorych na choroby rzadkie, jest stworzenie ośrodków referencyjnych dla poszczególnych chorób. W tej chwili dotknięci nimi pacjenci są „bezdomni”, gdyż nie ma wyspecjalizowanych placówek zajmujących się daną jednostką chorobową. Na to również swoją odpowiedź ma Ministerstwo Zdrowia.

- Jest przygotowany projekt ustawy – podkreślił Krzysztof Łanda. – Pozwoli na tworzenie ośrodków, które będą równomiernie rozmieszczone w Polsce, tak by odpowiadały one na potrzeby pacjentów w Polsce. Ministerstwo rozpoczęło prace m.in. pod kątem stworzenia takich ośrodków dla chorych na mukowiscydozę.

Wszystkie te zmiany będą musiały jeszcze pokonać drogę legislacyjną, która wiedzie przez sejmową Komisję Zdrowia, a praca w niej, jak przyznał wiceminister Łanda, nie należy do łatwych.