Przejdź do treści głównej
Lewy panel

Wersja do druku

MZ: procedujemy wnioski o refundację w leczeniu choroby Fabry'ego

28.06.2018
Autor: PAP, fot. sxc.hu
mężczyzna pokazuje pustą kieszeń czarnych spodni

Do resortu zdrowia złożono dwa wnioski o refundację w leczeniu choroby Fabry'ego, są one procedowane i ustalana jest ostateczna treść programu poinformowało MZ w piśmie przesłanym w środę, 27 czerwca, PAP. Przypomniano, że obecnie stosuje się głównie leczenie objawowe.

Ministerstwo odniosło się w ten sposób do wtorkowej konferencji (26 lipca) poświęconej polskim pacjentom z chorobą Fabry’ego, zorganizowanej przez trzy stowarzyszenia pacjentów z chorobami rzadkimi. Na konferencji tej mówiono, że pacjenci z chorobą Fabry’ego - zaliczaną do schorzeń ultrarzadkich - od lat nie mają dostępu do terapii, która pozwala zachować sprawność, zapobiega poważnym powikłaniom i przedłuża życie.

Dwa wnioski o dwa leki

Według informacji Ministerstwa Zdrowia, złożono do niego dwa wnioski o refundację w leczeniu tej choroby - są one procedowane i ustalana jest ostateczna treść programu:

  • Jeden wniosek dotyczy leku Replagal (agalzydaza alfa) w ramach programu lekowego: „Leczenie choroby Fabry’ego”. Obecnie wniosek jest na etapie uzgodnień programu lekowego.
  • Drugi dot. leku Fabrazyme (agalzydaza beta), który znajduje się obecnie w fazie oceny formalno-prawnej.

Ministerstwo dodaje, że wnioskodawca zwrócił się z prośbą o wydanie wstępnej opinii nt. projektu programu lekowego „Leczenie choroby Fabry’ego z zastosowaniem agalzydazy beta”.

„Uwagi ekspertów klinicznych w zakresie treści przedstawionego ministrowi zdrowia projektu programu lekowego zostały już przekazane wnioskodawcy” – czytamy w informacji przekazanej PAP.

Obecnie – leczenie objawowe

Resort zdrowia zaznacza, że zgodnie z obowiązującymi przepisami ustawy o refundacji leków, środków spożywczych specjalnego przeznaczenia żywieniowego oraz wyrobów medycznych, objęcie leku refundacją wymaga złożenia przez Podmiot Odpowiedzialny (producenta, importera leku), odpowiedniego wniosku. W przypadku nowych substancji lub nowych wskazań lek wymaga też oceny przez Agencję Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji. Następnie dokumentacja przekazywana jest Komisji Ekonomicznej, która prowadzi z wnioskodawcą negocjacje dot. ustalenia urzędowej ceny zbytu, poziomu odpłatności oraz wskazania, w którym lek ma być refundowany.

„Dopiero, dysponując rekomendacją Prezesa Agencji oraz stanowiskiem Komisji Ekonomicznej oraz uwzględniając kryteria ujęte w art. 12 wyżej wymienionej ustawy, minister zdrowia podejmuje decyzję o objęciu bądź odmowie objęcia refundacją leku we wnioskowanym wskazaniu” – przypomina ministerstwo.

Obecnie w chorobie Fabry’ego stosuje się głównie leczenie objawowe. Polega ono na walce z symptomami związanymi z jej przebiegiem. Zajmują się tym specjaliści z różnych dziedzin medycyny i to oni – w oparciu o najlepszą wiedzę medyczną i doświadczenie kliniczne – decydują o postępowaniu w każdym indywidualnym przypadku.

Chorych w Polsce... ok. 380 osób

Na wtorkowej konferencji specjalistka chorób wewnętrznych dr Stanisława Bazan-Socha ze Szpitala Uniwersyteckiego w Krakowie podkreśliła, że do leczenia pacjentów z chorobą Fabry’ego zarejestrowane są dwa leki.

- Wprowadzono je na rynek ok. 2001 roku. Znamy te terapie i wiemy, że są efektywne u pacjentów. Wszystkie kraje Unii Europejskiej je refundują, w Polsce niestety nie mamy do nich dostępu – mówiła.

Choroba Fabry’ego należy do schorzeń ultrarzadkich. Występuje u jednego noworodka na 100 tys. żywych urodzeń. Szacuje się, że liczba chorych w Polsce wynosi co najmniej 380 osób, ale schorzenie jest rozpoznane zaledwie u 70.

Dodaj komentarz

Uwaga, komentarz pojawi się na liście dopiero po uzyskaniu akceptacji moderatora | regulamin

Komentarze

brak komentarzy

Prawy panel

Sonda

Czy próbowałaś/-eś już skorzystać z nowych uprawnień osób ze znacznym stopniem w dostępie do lekarzy specjalistów, rehabilitacji, wyrobów medycznych i aptek?

Biuletyn

Wspierają nas